特発性拡張型心筋症と再生医療｜心筋を支える治療の現在地

2026年6月26日2026年7月25日

特発性拡張型心筋症とは、心臓のポンプ機能が弱くなる病気

特発性拡張型心筋症は、心臓の筋肉の収縮する力が低下し、特に左心室が拡張する病気です。心臓は全身へ血液を送り出すポンプの役割を担っていますが、この病気ではその力が弱まり、心不全の症状が現れやすくなります。

主な症状には、動悸、息切れ、疲れやすさ、むくみ、夜間の呼吸困難などがあります。病気の初期には自覚症状が乏しいこともありますが、進行すると日常生活の動作でも息苦しさを感じるようになります。不整脈を伴う場合もあり、心室頻拍などは突然死の原因になることがあります。

難病情報センターによると、令和5年度末の拡張型心筋症医療受給者証所持者数は18,108人です。60歳前後に多いという報告がある一方、子どもから高齢者まで幅広い年齢層に発症します。男女比では男性に多い傾向があり、男性は女性の約2.6倍とされています。

原因は一つに決まっていません。遺伝的要因、ウイルス感染後の炎症、免疫異常、自己抗体などが関わる可能性が指摘されています。ただし、特発性という名の通り、高血圧、弁膜症、心筋梗塞など明確な別原因による二次性心筋症ではないことを確認することが診断上重要です。当機構では、標準治療を大切にしながらも、心筋や血管、炎症環境に働きかける再生医療の選択肢を知っていただくことが重要だと考えています。

標準治療は、心不全の進行を抑え生命予後を守るために行われる

現在の治療は、心臓の負担を減らし、心不全の進行を抑え、生命予後を改善することを目的に組み立てられます。難病情報センターでは、β遮断薬、ACE阻害薬、ARB、ARNI、ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬、SGLT2阻害薬などが、心不全の予防や生命予後の改善を目的に使用されると説明されています。

水分が体にたまり、むくみや息切れが強い場合には利尿薬が使われます。これは体内の余分な水分を減らす対症療法です。ただし、腎機能や電解質バランスに影響することがあるため、医師の管理のもとで調整が必要です。

不整脈を伴う場合には、不整脈治療薬、ペースメーカー、植込型除細動器、心臓再同期療法などが検討されます。これらは突然死の予防や心拍の調整、心機能維持を目的とします。カテーテル治療が有効な不整脈もあります。

心臓リハビリテーションも重要です。安定した状態では、医師の指示のもとで有酸素運動を行うことにより、身体機能や生命予後の改善が報告されています。重症心不全となり、薬物療法やデバイス治療でも十分に支えられない場合には、心臓移植や長期在宅補助人工心臓治療が検討されることがあります。治療方針や効果は個々の状態により異なるため、現在の治療内容については主治医にも必ずご相談ください。

既存治療の限界は、傷んだ心筋を十分に再生できないことにある

標準治療の進歩により、特発性拡張型心筋症の予後は改善してきました。しかし、現在の治療は、心臓の負担を減らし、心不全の悪化を抑えることが中心です。すでに弱くなった心筋そのものを十分に再生させる治療ではありません。

難病情報センターでは、厚生労働省調査における5年生存率は76％とされ、死因の多くは心不全または不整脈と説明されています。また、日本における心臓移植適応例の60〜70％が拡張型心筋症です。これは、治療が進歩しても、一定の患者様では重症心不全へ進む可能性があることを示しています。

心臓移植は重要な治療選択肢ですが、ドナー不足や待機期間、免疫抑制療法、術後管理など多くの課題があります。補助人工心臓も生命維持に大きな役割を持ちますが、感染、血栓、出血、機器管理などへの注意が必要です。

こうした背景から、再生医療への期待が高まっています。特に、心筋を支える、血管新生や組織修復を促す、炎症や線維化の環境を整えるといった考え方は、従来治療では届きにくかった領域です。当機構では、標準治療を否定するのではなく、現在の治療だけでは不安が残る方に対して、骨髄由来MSCや培養上清液という選択肢を知っていただくことが大切だと考えています。

当機構が注目するのは、骨髄由来MSCによる心筋環境へのアプローチ

再生医療の中でも、当機構が特に有望と考えているのは、間葉系幹細胞、なかでも骨髄由来MSCです。MSCは、骨髄や脂肪などに存在する細胞で、炎症調整、血管新生、線維化抑制、心筋保護に関わる因子を分泌する可能性が研究されています。特発性拡張型心筋症のように心筋が弱り、心不全が進行しやすい疾患では、心臓を取り巻く環境を整える視点が重要になります。

特発性拡張型心筋症に対する幹細胞研究には、いくつかの方向性があります。一つは、iPS細胞から心筋細胞や血管系細胞を作り、シートや多層体として心臓に貼付する方法です。国内では、拡張型心筋症に対するヒトiPS細胞由来心血管系細胞多層体IHJ-301の第1/2相治験がjRCTに登録されています。この治験は、拡張型心筋症による心不全患者の心臓に被験製品を貼付し、安全性および有効性を評価することを目的としています。登録目標症例数は10例で、2026年6月時点では結果は未確定です。

一方で、iPS細胞には癌化リスクなどの課題もあり、当機構では再生医療の主軸には置いていません。当機構が重視しているのは、骨髄由来MSCと、その分泌成分を活用する考え方です。心筋細胞そのものを置き換えるだけでなく、心臓周囲の炎症、血管、線維化、細胞間の情報伝達に働きかける可能性を見ています。

海外では、非虚血性拡張型心筋症に対する同種間葉系幹細胞療法の第IIb相試験も進められています。また、POSEIDON-DCM試験では、自家および同種骨髄由来間葉系幹細胞の比較が行われました。JACCに掲載された同試験では、同種MSC群で心機能や生活の質に関する改善シグナルが報告されましたが、少数例の研究であり、標準治療化にはさらなる検証が必要です。

国内では、骨髄由来MSCの培養上清液という選択肢がある

国内では、骨髄由来MSCの培養上清液を使った治療が可能です。培養上清液とは、MSCを培養した際に分泌される成分を含む液体です。そこには、サイトカイン、成長因子、細胞外小胞など、細胞間の情報伝達や組織環境の調整に関わる成分が含まれるとされています。

特発性拡張型心筋症では、心筋細胞の障害だけでなく、炎症、線維化、血管障害、細胞死、エネルギー代謝異常などが複雑に関わります。そのため、心臓のポンプ機能だけを見るのではなく、心筋を支える環境全体をどう整えるかが重要になります。骨髄由来MSCや培養上清液は、この心筋環境へのアプローチとして、当機構が重視している分野です。

mRNAの観点では、MSC由来エクソソームの研究が重要です。エクソソームは、細胞から放出される小さな袋状の構造で、mRNAやmiRNAを含むことがあります。mRNAはタンパク質を作る設計図となる分子であり、miRNAはmRNAの働きを調整する小さなRNAです。

MSC由来エクソソームに含まれるmRNAやmiRNAは、炎症、線維化、血管新生、アポトーシスに関連する経路へ関わる可能性があります。ただし、こうしたmRNAやmiRNAの働きは、主に前臨床研究や病態研究で検討されている段階です。当機構では、研究段階の情報を過度に断定せず、治療選択肢を整理するための材料としてお伝えすることを大切にしています。

研究報告を正しく見ながら、実際の治療につながる情報を整理する

国内では、IHJ-301の第1/2相企業治験が進められています。jRCT2033240447では、拡張型心筋症による心不全患者の心臓にヒトiPS細胞由来心血管系細胞多層体を貼付し、安全性と有効性を評価するとされています。実施施設には、東京大学医学部附属病院、東京女子医科大学病院、名古屋大学医学部附属病院、九州大学病院が挙げられています。

また、jRCT2053250019では、非虚血性拡張型心筋症に対するヒト同種iPS細胞由来心筋細胞シートの継続試験が登録されています。これは、移植術を受けた被験者について長期間観察し、心機能や臨床症状の変化、心血管イベントなどを評価するものです。目標症例数は4例で、長期的な安全性と有効性の確認が目的です。これらは重要な研究ですが、当機構ではiPS細胞を治療の主軸としては考えていません。

海外では、非虚血性拡張型心筋症に対する同種間葉系幹細胞療法の第IIb相試験NCT04476901が進行中です。また、POSEIDON-DCM試験では、自家および同種骨髄由来間葉系幹細胞の比較が行われました。JACCに掲載された同試験では、同種MSC群で心機能や生活の質に関する改善シグナルが報告されましたが、少数例の研究であり、結果を一般化するには慎重な理解が必要です。

2024年のシステマティックレビューやアンブレラレビューでは、拡張型心筋症に対する幹細胞治療の有効性と安全性が整理されています。一定の改善傾向が示される一方、研究の規模、細胞種、投与方法、評価指標にばらつきがあり、質の高い大規模試験が必要とされています。一方で、海外では他家幹細胞を使った治療が実際に行われている地域があり、国内では骨髄由来MSCの培養上清液を使った治療が可能です。当機構は治験の紹介ではなく、実際の治療につながる情報提供を重視しています。

特発性拡張型心筋症と向き合う方へ、再生医療を選択肢として知ってほしい

特発性拡張型心筋症の治療は、薬物療法、デバイス治療、心臓リハビリ、補助人工心臓、心臓移植を組み合わせる形で進歩してきました。心不全治療薬の選択肢も増え、以前よりも心臓への負担を減らし、生命予後を守る考え方が進んでいます。

それでも、息切れや疲れやすさが続く方、心機能の低下に不安を抱える方、将来的な心臓移植や補助人工心臓の可能性に悩む方は少なくありません。心臓は生命維持に直結する臓器だからこそ、患者様やご家族が「ほかにできることはないのか」と考えるのは自然なことです。

当機構には、こうした疾患について改善の報告が寄せられています。ただし、これは特定の効果を保証するものではありません。治療方針や効果は、患者様の心機能、症状、心不全の重症度、不整脈の有無、現在受けている治療内容によって異なります。

当機構が重視しているのは、骨髄由来MSCと、その培養上清液を活用する再生医療の可能性です。標準治療を続けながらも、心筋や血管、炎症環境に働きかける再生医療について情報を持っておくことは、今後の治療を考えるうえで意味があります。主治医にも相談しながら、現在の治療と再生医療の情報を並行して確認していくことが大切です。

[出典]

難病情報センター：特発性拡張型心筋症（指定難病57）
https://www.nanbyou.or.jp/entry/3985

厚生労働省：令和8年4月時点の指定難病（告示番号1〜348）
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_53881.html

日本循環器学会／日本心不全学会：2025年改訂版心不全診療ガイドライン
https://www.j-circ.or.jp/cms/wp-content/uploads/2025/03/JCS2025_Kato.pdf

日本循環器学会／日本心不全学会：心筋症診療ガイドライン（2018年改訂版）
https://www.j-circ.or.jp/cms/wp-content/uploads/2018/08/JCS2018_tsutsui_kitaoka.pdf

jRCT：拡張型心筋症に対するヒトiPS細胞由来心血管系細胞多層体（IHJ-301）の治験
https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2033240447

難病治験ウェブ：jRCT2033240447
https://nanbyo-chiken.nibn.go.jp/detail/jRCT2033240447/

jRCT：非虚血性拡張型心筋症に対するヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シートの臨床試験（継続試験）
https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2053250019

ClinicalTrials.gov：NCT04476901
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04476901

ClinicalTrials.gov：NCT01957826
https://clinicaltrials.gov/study/NCT01957826

POSEIDON-DCM Trial / JACC / DOI: 10.1016/j.jacc.2016.11.009
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27856208/

Stem cell therapy for non-ischemic dilated cardiomyopathy: a systematic review and meta-analysis / DOI: 10.1186/s13643-024-02701-2
https://systematicreviewsjournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13643-024-02701-2

Efficacy and safety of stem cell therapy in patients with dilated cardiomyopathy: an umbrella review of systematic reviews / DOI: 10.1097/JS9.0000000000001142
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38320100/

iHeart Japan株式会社：iPS細胞を用いた重症心不全治療の臨床試験開始へ
https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000005.000036661.html