免疫性血小板減少症とは、血小板が減り出血しやすくなる病気
特発性血小板減少性紫斑病は、血小板が減ることで出血しやすくなる自己免疫性の血液疾患です。2025年4月から、指定難病上の名称は「免疫性血小板減少症」へ変更されました。これは、原因がまったく不明というより、免疫の異常が血小板減少に関わることが明らかになってきたためです。
血小板は、出血を止めるために重要な細胞成分です。ITPでは、血小板に対する自己抗体が関わり、血小板の破壊が進んだり、骨髄での血小板産生が妨げられたりします。日本内科学会の総説でも、自己免疫的機序による血小板破壊の亢進と血小板産生障害が病態として整理されています。
主な症状は、皮膚の点状出血、紫斑、鼻出血、歯肉出血、月経過多などです。血小板数が著しく低い場合には、消化管出血や頭蓋内出血など重い出血にも注意が必要です。令和5年度末時点の特定医療費受給者証所持者数は16,600人であり、長期的な管理を必要とする患者様が少なくありません。
免疫性血小板減少症は、見た目では病気のつらさが伝わりにくいことがあります。血小板数の変動に不安を感じたり、出血への心配から日常生活に制限を感じたりする方もいます。そのため、標準治療を正しく受けることに加え、現在の治療だけでは不安が残る方に対して、再生医療という選択肢を知っていただくことも重要だと当機構は考えています。
標準治療は、出血を防ぎながら血小板を保つために組み立てられる
ITPの治療目的は、血小板数を正常値に戻すことだけではありません。より重要なのは、出血リスクを抑え、日常生活を安全に続けられる血小板数を維持することです。そのため、治療は血小板数、出血症状、年齢、合併症、妊娠の有無、生活背景などを踏まえて選ばれます。
初期治療では、副腎皮質ステロイドが使われることがあります。ステロイドは自己免疫反応を抑えることで血小板破壊を減らす目的の治療です。また、ヘリコバクター・ピロリ感染がある場合には除菌療法が検討されます。出血リスクが高い急性期には、免疫グロブリン大量療法や血小板輸血が用いられることもあります。
ステロイドで十分な効果が得られない場合や、副作用で継続が難しい場合には、セカンドライン治療が検討されます。成人ITP治療の参照ガイド2019改訂版では、従来の脾臓摘出術に加え、TPO受容体作動薬とリツキシマブがセカンドライン治療として同等に推奨されています。TPO受容体作動薬は血小板産生を促し、リツキシマブは自己抗体産生に関わるB細胞を標的にする治療です。
現在の標準治療は、出血を防ぎ、生活を守るために欠かせない治療です。一方で、治療方針や効果は個々の状態により異なります。血小板数だけでなく、出血症状、治療歴、副作用、生活上の不安を含めて、現在の治療内容については主治医にも必ずご相談ください。
治療が増えても、効果予測と長期管理には課題が残る
ITP治療は進歩してきましたが、すべての患者様で同じように効果が得られるわけではありません。厚生労働科学研究費補助金の報告では、TPO受容体作動薬とリツキシマブがステロイド不応・不耐例に広く使われるようになり、治療の流れは大きく変わったと整理されています。一方で、セカンドライン治療の効果を予測しにくいことが大きな問題とされています。
ステロイド治療にも課題があります。短期的には有用な治療ですが、長期・大量投与では感染症、糖代謝異常、骨粗しょう症、体重増加、気分変調など、生活の質に関わる副作用が問題になることがあります。そのため、近年はステロイドに頼りすぎず、早い段階で次の治療へ移る考え方も重視されています。
さらに、ITPは除外診断が中心です。ほかの血液疾患、薬剤性血小板減少、感染症、自己免疫疾患などを丁寧に見分ける必要があります。難治性ITPでは誤診の割合が高いことも報告されており、診断そのものの精度向上も重要な課題です。
このように、標準治療が進んでも、血小板数が安定しない方、副作用に悩む方、治療を変えるタイミングに迷う方は少なくありません。当機構では、こうした患者様に対して、標準治療を否定するのではなく、再生医療という選択肢を知り、情報を整理する機会を持つことが大切だと考えています。
当機構が注目するのは、骨髄由来MSCによる免疫調整の考え方
ITPに対して研究されている幹細胞治療の中心は、間葉系幹細胞です。MSCは骨髄、臍帯、脂肪などに存在する細胞で、免疫細胞の働きを調整する性質があると考えられています。ITPでは、B細胞、T細胞、マクロファージ、制御性T細胞などの免疫バランスが乱れ、血小板破壊や血小板産生障害に関わります。
再生医療の中でも、当機構が特に有望と考えているのは、間葉系幹細胞、なかでも骨髄由来MSCです。骨髄由来MSCは、免疫系疾患において過剰な炎症や免疫の偏りを整える可能性が研究されています。ITPのように自己免疫が関わる疾患では、血小板だけでなく、その背景にある免疫環境を見ることが重要になります。
臍帯由来MSCを用いた第I相試験では、難治性ITP患者18例に対して週1回、計4回のMSC投与が行われました。全奏効率は44.4％、完全奏効は22.2％と報告されています。一方で、治療関連有害事象は72.2％、重篤な有害事象は22.2％にみられており、事実として慎重に理解する必要があります。
同研究では、MSCの作用として、T細胞活性化の抑制やCD8陽性の抑制性T細胞サブセットの増加が観察されています。これは、MSCが血小板を直接増やすというより、免疫の過剰反応を整えることで血小板破壊を抑える可能性を示すものです。当機構では、こうした免疫調整という観点から、骨髄由来MSCの活用に注目しています。
国内では、骨髄由来MSCの培養上清液という選択肢がある
国内では、骨髄由来MSCの培養上清液を使った治療が可能です。培養上清液とは、MSCを培養した際に分泌される成分を含む液体です。そこには、サイトカイン、成長因子、細胞外小胞など、細胞間の情報伝達や組織環境の調整に関わる成分が含まれるとされています。
ITPのような自己免疫性の血液疾患では、単に血小板数だけを見るのではなく、血小板が壊されやすい免疫環境、血小板が作られにくい骨髄環境、炎症を長引かせる細胞間の情報伝達にも目を向ける必要があります。骨髄由来MSCやその培養上清液は、こうした免疫バランスへのアプローチとして当機構が重視している分野です。
ITPにおける幹細胞研究では、mRNAやmiRNAにも注目が集まっています。mRNAは、遺伝情報をタンパク質に翻訳するための設計図のような分子です。miRNAは、そのmRNAの働きを調整する小さなRNAで、免疫細胞の働きや炎症反応に影響します。
近年の研究では、エクソソームが重要な役割を持つ可能性が示されています。エクソソームは細胞から放出される小さな袋状の構造で、タンパク質やRNAを別の細胞へ運びます。2025年の研究では、ITP患者由来の血漿エクソソームに含まれるmiR-363-3pが、TBX21陽性制御性T細胞の免疫抑制機能を弱める可能性が報告されています。これは、エクソソーム内のmiRNAが、標的細胞のmRNA発現や免疫応答に影響し得ることを示す研究です。
研究報告を正しく見ながら、実際の治療につながる情報を整理する
ClinicalTrials.govでは、ITPに対する幹細胞関連研究として、NCT04014166の臍帯由来MSC第I相試験が確認できます。この研究は、中国の施設で行われた前向き単群試験であり、18例という限られた患者数で安全性と有効性を探索したものです。結果として一定の奏効が報告された一方、重篤な有害事象も確認されています。
また、NCT07146087として、難治性一次性ITPに対する同種MSC由来エクソソームの臨床試験が登録されています。エクソソームはMSCの免疫調整作用を担う可能性があるため、細胞そのものを投与する方法とは異なる治療概念として注目されています。ただし、主要結果はまだ確認できず、治療としての位置づけは未確定です。
国内では、今回の検索範囲で、ITPに対する幹細胞治療やMSC治療を直接検証するjRCT登録試験は確認できませんでした。一方で、アバトロンボパグ、mezagitamab、R788など、薬物療法の治験は国内でも確認できます。これは、国内のITP治療開発が、現時点では幹細胞治療よりも薬物療法を中心に進んでいることを示しています。
一方で、海外では他家幹細胞を使った治療が実際に行われている地域があります。また国内では、骨髄由来MSCの培養上清液を使った治療が可能です。当機構は治験の紹介ではなく、実際の治療につながる情報提供を重視しています。患者様が現在の標準治療と再生医療の選択肢を整理し、主治医にも相談しながら判断できるように支えることが、当機構の役割です。
免疫性血小板減少症と向き合う方へ、再生医療を選択肢として知ってほしい
免疫性血小板減少症の治療は、ステロイド中心の時代から、TPO受容体作動薬、リツキシマブ、脾摘、さらに新規薬剤の開発へと広がってきました。近年はFcRn阻害薬、Syk阻害薬、BTK阻害薬など、自己抗体や免疫細胞の働きをより細かく調整する治療も研究されています。
それでも、血小板数が安定しない方、治療を続けても再燃への不安が残る方、副作用の負担に悩む方はいます。出血リスクを抱えながら生活することは、身体だけでなく心にも負担を与えます。そのため、現在の標準治療に加えて、再生医療について情報を持っておくことには意味があります。
当機構には、こうした疾患について改善の報告が寄せられています。ただし、これは特定の効果を保証するものではありません。治療方針や効果は、患者様の血小板数、出血症状、治療歴、合併症、現在受けている治療内容によって異なります。
当機構が重視しているのは、骨髄由来MSCと、その培養上清液を活用する再生医療の可能性です。標準治療を続けながらも、「ほかに考えられる選択肢はないか」と悩む方に対して、当機構は情報を整理し、実際の治療につながる相談対応を行っています。主治医にも相談しながら、現在の治療と再生医療の情報を並行して確認していくことが大切です。
[出典]
難病情報センター・厚生労働省：指定難病一覧、特定医療費（指定難病）受給者証所持者数。
厚生労働省：指定難病の疾病名変更情報。
日本内科学会：特発性血小板減少性紫斑病（ITP）の病態と治療。
厚生労働科学研究費補助金：成人ITP診療ガイド2019年版の普及活動と今後の改訂に関する資料。
ClinicalTrials.gov：NCT04014166、NCT07146087。
Chen Y et al. Signal Transduction and Targeted Therapy. 2024. DOI: 10.1038/s41392-024-01793-5。
Huang Y et al. Inflammation. 2025. DOI: 10.1007/s10753-025-02275-8。
Tong T et al. BMC Pregnancy and Childbirth. 2025. DOI: 10.1186/s12884-025-08177-9。
Zhou X, Shan N. Stem Cell Research & Therapy. 2026. DOI: 10.1186/s13287-026-05000-w。
国内jRCT関連：アバトロンボパグ、mezagitamab、R788のITP治験情報。
免疫性血小板減少症の治療をご検討の方へ
免疫性血小板減少症は血小板が減ることで出血への不安を抱えやすい病気であり、将来の治療や生活に不安を感じている患者様やご家族も多い病気です。
「今の治療だけで血小板数を安定させられるのか知りたい」
「出血や再燃への不安を少しでも軽くする方法はないか」
「再生医療について情報を知りたい」
そういった方に対して、治療の選択肢や情報を整理することは非常に重要です。
当機構では、再生医療に関する情報提供および相談対応を行っております。
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