アメリカ政府、大統領令に基づく初の成果ベース支払いを鎌状赤血球症の遺伝子治療に適用
アメリカ政府は2024年1月30日、大統領令に基づいて2023年2月に発表した「細胞・遺伝子治療（CGT）アクセスモデル」の最初の対象として、鎌状赤血球症（SCD：SickleCellDisease）を選んだと発表しました。
このモデルは、成果ベースの薬剤費支払いを製薬企業と州が合意するためのもので、CGTを利用できる患者を増やし、健康の転帰を改善し、米国で最も脆弱な人々の医療費を削減するよう設計されました。
鎌状赤血球症の治療では、造血幹細胞を使った再生治療方法が期待されており、多くの研究機関で治療方法が研究されています。
また、実用化されつつある再生医療法もあり、この疾患に対しての治療方法確立に期待が集まっています。
大統領令とは？
今回の大統領令は、
「S.1852SickleCellDiseaseandOtherHeritableBloodDisordersResearch,Surveillance,Prevention,andTreatmentActof2023（日本語訳：S.1852-鎌状赤血球症およびその他の遺伝性血液疾患の研究、監視、予防および治療に関する2023年法）として発令されました。
大統領令（ExecutiveOrder）は、アメリカ合衆国大統領が行う行政命令のことです。
大統領令は、大統領が憲法や法律に基づいて行政府の活動を指示するために使用されます。これは、大統領の憲法上の権限と、議会が与えた権限に基づいています。
大統領令は通常、政策の実施や修正、新たな規制の導入、行政機関の活動の調整、外交政策の指示など、様々な目的で使用されます。
これは大統領が行う単独の行動であり、議会の承認を必要としませんが、合衆国憲法や連邦法に違反しない限り、法的に拘束力を持ちます。
大統領令はアメリカの政治において重要な役割を果たし、大統領が政策を実現する手段の一つとして利用されます。
今回、バイデン・ハリス政権は、鎌状赤血球症が、2023年2月に最初に発表された細胞・遺伝子治療（CGT）アクセスモデルの最初の焦点となることを発表しました。
このモデルは、健康転帰を改善し、アクセスを増やすように設計されており、細胞治療や遺伝子治療に普及し、国内で最も脆弱な人々の医療費を削減します。
鎌状赤血球とは？
鎌状赤血球症は、アフリカ系アメリカ人中心に見られる疾患で、治療の選択肢は限られています。
鎌状赤血球症は、ヘモグロビンという赤血球内のタンパク質が変異することによって引き起こされる遺伝性の血液障害です。
鎌状赤血球症の症状には、慢性的な疼痛、貧血、感染症の頻度の増加、および組織や臓器の損傷が含まれます。治療には疼痛管理や抗生物質の投与、輸血、骨髄移植などが含まれますが、完全な治癒法はまだありません。
通常、ヘモグロビンは柔らかく円盤状の形状を持ち、酸素を体中に運びます。
しかし、鎌状赤血球症では、特定の変異が赤血球内のヘモグロビンを変化させ、異常な鎌状の形状を取ることがあります。
これにより、血管内での赤血球の通り道が妨げられ、組織や臓器に酸素が運ばれづらくなります。また、鎌状赤血球は破壊されやすく、貧血や様々な健康問題を引き起こす可能性があります。
鎌状赤血球症は、マラリアとの関係がよく知られています。
マラリアは、プラスモディウムという寄生虫によって引き起こされる感染症で、蚊によって媒介されます。
マラリアは高熱、頭痛、寒気、吐き気などの症状を引き起こし、場合によっては重症化して致命的な状態に至ることもあります。
マラリアは世界的に健康上の重要な問題であり、特に熱帯や亜熱帯地域で多く見られます。感染を防ぐためには、蚊に刺されないようにすることや、予防薬の使用などが推奨されます。
鎌状赤血球症とマラリアの関係については興味深い研究があり、鎌状赤血球を持つ個人は、マラリアに対する抵抗性を持つことが知られています。
鎌状赤血球は、酸素と結合しているときには通常の円盤状ですが、酸素を手放すと鎌状になります。
鎌状の赤血球は脾臓で優先的に分解されるため、鎌状赤血球症の患者は慢性的な貧血状態になります。
この鎌状赤血球にマラリア原虫が寄生すると、ボーア効果によって鎌形が維持されます。
この鎌形の赤血球は脾臓に運ばれ、マラリア原虫ごと分解されます。
このため、鎌状の赤血球を持つ人はマラリア耐性を持ちます。
マラリアの流行地域では、鎌状赤血球の遺伝的保護効果が進化の過程で選択され、鎌状赤血球症の頻度が高い場合があります。
鎌状赤血球症という疾患について
アメリカでは、100,000人以上が鎌状赤血球症を抱えて暮らしています。この病気を持つ人は、鎌状赤血球症を持たない人に比べて平均余命が20年以上短くなります。
さらに、脳卒中、急性胸部症候群、慢性末端器官損傷など、鎌状赤血球症による長期にわたる健康合併症の多くは、救急外来の受診や入院の頻度を高める可能性があります。
鎌状赤血球症患者は、質の高いケアと手頃な価格のアクセスに課題を抱えています。
今回大統領令で発表されたモデルは、鎌状赤血球症の患者と家族の健康転帰を改善すると同時に、納税者の税金がより効果的に使用されることを保証する可能性を秘めています。
アメリカ保健省長官ザビエル・ベセラは、「医学の進歩により、鎌状赤血球症の治療法に近づいています。
しかし、現在10万人を超える鎌状赤血球症患者の多くは、効果的な医療や画期的な治療法にアクセスすることが困難に直面している」と述べました。
さらに「CGTアクセスモデルは、煩雑なプロセスを合理化し、鎌状赤血球症のアメリカ人に革新的な細胞療法と遺伝子療法を届ける機会を与えてくれます。」とも述べています。
CGTアクセスモデルは、処方薬コストをさらに削減するための政府の広範な取り組みの一環であり、まずは2022年10月にバイデン大統領が発令し、保健福祉省に対して医薬品へのアクセスを増やすモデルの開発を検討するよう指示した大統領令に応じて開発されました。
この開発の共通する最終目的は、新しい治療法を開発し、高額な薬剤費を削減することです。
メディケア・メディケイド・サービスセンター（CMS）のイノベーションセンターが主導するこのモデルは、画期的なCGT向けの成果ベースの契約を行うものです。
この契約が成功すれば、救命や人生を変える可能性のある治療への手頃な価格のアクセスが増加します。
このモデルは2025年に開始され、将来的には他のタイプのCGTにも拡張される可能性があります。
「鎌状赤血球症の遺伝子治療は、この壊滅的な状態を治療し、人々の生活を変革する可能性を秘めており、より健康に暮らし、関連する健康上の問題を回避できる可能性をもたらします」とメディケア・メディケイド・サービスセンター管理者のチキータ・ブルックス・ラシュア氏は述べています。
さらに「これらの有望な治療法へのアクセスを増やすことは、人々の健康を維持するのに役立つだけでなく、鎌状赤血球症の治療にかかる長期的なコストを回避できるため、州や納税者の節約にもつながります。」とも述べています。
鎌状赤血球症が国家に与える影響
鎌状赤血球症を抱えて生活している人の約50%～60%がこのメディケア・メディケイド・サービスセンターに加入しています。
鎌状赤血球症に関連する入院やその他の健康問題により、医療システムに年間約30億ドルの損失が生じています。
鎌状赤血球症やその他の複雑な症状の治療のための遺伝子治療は、患者の転帰を改善し、長期的な医療支出を削減する大きな可能性を秘めていますが、治療費が高額であるため、国家予算に課題をもたらす可能性もあります。
メディケア・メディケイド・サービスセンターは今後1年間にわたり、参加国や製造業者と提携して、鎌状赤血球症治療のための遺伝子治療へのアクセスを拡大する枠組みを構築する予定です。
このモデルに基づき、メディケア・メディケイド・サービスセンターは参加メーカーと交渉し、鎌状赤血球症治療の価格を、その治療がメディケイド受給者の健康転帰を改善するかどうかに結びつけることになります。
このシステムには、追加の価格リベートや標準化されたアクセスポリシーも含まれます。
その後、参加国は、交渉された条件に基づいてメーカーと協定を結び、メディケア・メディケイド・サービスセンターが交渉したリベートと引き換えに、合意された標準アクセスポリシーを提供するかどうかを決定します。
CGTアクセスモデルの一部として、メディケア・メディケイド・サービスセンターは製薬会社と財務および臨床転帰の尺度について交渉し、データを調整し、結果を監視し、転帰を評価します。CGTアクセスモデルは2025年1月に開始され、各州は2025年1月から2026年1月の間の任意の時期に参加を開始することができます。
「細胞・遺伝子治療アクセスモデルの目標は、州による治療費の支払いを容易にすることで、メディケイド受給者の革新的な細胞・遺伝子治療へのアクセスを増やすことです」とメディケア・メディケイド・サービスセンター副管理者兼メディケア・メディケイド・サービスセンターディレクターのリズ・ファウラー氏は述べています。
加えて、「メディケア・メディケイド・サービスセンターは州に代わってメーカーと交渉することで、州のメディケイドプログラムの管理負担を軽減し、鎌状赤血球症患者のアクセスと健康状態の改善に集中できるようになります。」とも述べています。
